遗传性血管性水肿(hae)是一种罕见的遗传性疾病,可导致身体不同部位反复出现水肿(肿胀), como abdómen, rosto, pés, órgãos genitais, mãos e garganta. 肿胀会使人衰弱和疼痛. 阻塞气道的发作会导致窒息,是致命的. 大约每50人中就有1人患有hae.全世界有100万人. 这种疾病往往被忽视、诊断不足和治疗不足.
法布里病是一种X连锁遗传疾病,由编码α -半乳糖酶A基因(GLA基因)的突变引起。. 估计出生患病率在1:40000-1:17000之间, 不同的研究和人群之间有很大的差异. 这些突变导致酶活性降低或缺乏,从而导致潜在的致命并发症。.
戈谢病是一种罕见的遗传疾病家族的一部分,称为溶酶体超负荷疾病. 其原因是葡萄糖脑苷酶活性的降低, 由GBA1基因突变引起, 位于染色体上. 糖脑苷在各器官巨噬细胞中的积累是疾病体征和症状的原因.
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亨特综合症, 又称粘多糖病II (MPS II), 这是一种罕见的遗传疾病, 与X染色体有关,主要影响男性. 出生时的发病率为0.38-1.09 em cada 100.000 rapazes. 它是由iduronate 2-sulfatase (I2S)缺乏或缺乏引起的, 导致细胞内葡萄糖胺聚糖(gag)的积累.
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